Zum Theme "Ataluren", der Wirkstoff der womöglich ein Überlesen des >STOP CODON< ermöglicht, beginnt nun eine klinische Studie Phase 3 für die Erkrankung Mukoviszidose
Da bei unserem Gen Defekt ebenfalls eine sogenannte Nonsene Mutation mit einem STOP CODON vorliegt, werde ich doch mal in Kürze alle Klinken anschreiben in Deutschland, und um Einschätzung der Wirkweise auf die Netzhaut bitten.
Die Antworten, werde ich zusammengefasst hier veröffentlichen.
Web: Clinical Trials
Web: Phase 3 Studie
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