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Erste „Read-Through Therapie“ klinische Studie Phase 2 bei einer Erkrankung des Auges, angekündigt.

Bei der seltenen Augenerkrankung Aniridie ist nun eine klinische Studie angekündigt,
bei welcher der Wirkstoff Ataluren erstmalig an Patienten,
die an der Zielerkrankung leiden, eingesetzt wird.
Im wesentlichen geht es darum herauszufinden, ob sich der gewünschte therapeutische Effekt zeigt,
welche Nebenwirkungen auftreten und welche Dosierung am besten ist.
Diese berichtet die amerikanische Aniridia Selbsthilfevereinigung
auf iher NEWS Seite 2015:
http://www.make-a-miracle.org
An dieser Studie können nur Patienten teilnehmen,
bei den eine sogenannte Nonsene Mutation genetisch festgestellt wurde.
Weitere Infos zum Download als PDF in Englisch hier:
PTCStudy
Aniridie bei Wikipedia
https://de.wikipedia.org/wiki/Aniridie
Hersteller des Wirkstoffes ist eine amerikanisches Unternehmen names PTC Therapeutics
http://www.ptcbio.com
Studie bei ClinicalTrials.gov
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02647359?term=ataluren&rank=13

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