Ärzteblatt vom 01.05.2016
Choroideremia: Gentherapie gegen Erblindung langfristig wirksam
Bei der HJMD kann man von einem ähnlichen späteinsetzenden Verlauf ausgehen, so dass eine Gentherapie sicherlich eine realistische Therapieoption darstellt, welche bereits in dieser Arbeit bestätigt wurde.
HJMD / CDH3 für Gentherapie geeignet !