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Nonsense-mediated mRNA decay efficiency varies in choroideremia providing a target to boost small molecule therapeutics

Abstract. Choroideremia (CHM) is an x-linked recessive chorioretinal dystrophy, with 30% caused by nonsense mutations in the CHM gene resulting in an in-frame

Quelle: Nonsense-mediated mRNA decay efficiency varies in choroideremia providing a target to boost small molecule therapeutics

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