Sehr interessanter Beitrag von Frau Mariya Moosajee über zukünftige Therapieoptionen.
A new generation of non-viral vectors can help treat more genetic disorders while making gene therapy easier and safer
Kategorie: Gentherapie
Eloxx Pharmaceuticals in Partnerschaft mit Foundation Fighting Blindness
zum Artikel auf der Seite von Foundation Fighting Blindness
Eloxx entwickelt wie PTC Therapeutics einen Wirkstoff, welcher in der Lage
ist Nonsene Mutationen zu überlesen.
LUXTURNA erhält EU-Zulassung
Novartis erhält EU-Zulassung für Gen-Therapie Luxturna.Die Gentherapie Luxturna kann eine Form der Erblindung lindern, die durch einen Defekt in dem Gen RPE65 verursacht wird.
2 wichtige Zwischenergebnisse von Therapiestudien werden erwartet
Übersichtstabelle laufender RP Studien
Quelle:
http://www.evaluate.com/vantage/articles/events/upcoming-events/upcoming-events-nightstars-gene-therapy-and-alnylams
Aus Hautzellen – Stammzellen züchten – so berichtet eine Englische Zeitung
Blut Retina Schranke mit Wirkstoffen überwinden ist möglich
New Gene-Editing Treatment Could Replace CRISPR Technology
LinkCRISPR/Cas13: Forscher schreiben RNA in menschlichen Zellen um
Teuerste Medizin der Welt?: Die Eine-Million-Dollar-Therapie
FDA genehmigt erste Gentherapie bei erblicher Augenerkrankung in den USA
LinkFDA genehmigt erste Gentherapie bei erblicher Augenerkrankung in den USA
zur offiziellen Seite der FDA mit dem NEWS Artikel
Luxturna wird bei RPE65 Mutationen eingesetzt,
bei der Leberschen kongenitalen Amaurose kurz LCA