Gen-Therapien
Ziel ist es den richtigen Code für das nicht funktionelle Gen in die Zelle einzuführen.
Dies kann jedoch nur funktionieren, wenn die Forscher den Weg finden um den korrekten genetischen Code in jede einzelne Zelle des Körpers einzupflanzen.
Der Transporter soll ein Virus sein, welcher den Code über eine Art „Infektion“ in die Zellen bringen kann.
Exon-Skipping
Entgegen der Gen-Therapie versuchen die Forscher mit Exon-Skipping nicht den Gen zu „reparieren“, sondern die fehlerhafte Stelle auf dem Gen zu ignorieren. Somit können die Zellen selber das entsprechende Protein produzieren, welches jedoch nicht ganz dem vollfunktionsfähigen Protein entspricht (da ein Teil fehlt). Dadurch wird eine Verbesserung der Zell-Resistenz erwartet und eine Eindämmung des Krankheitsverlaufes erzielt.
Pharmakologische Therapien
Diese Therapien haben nicht zum Ziel die Ursache zu beheben und so den genetischen Defekt zu korrigieren, sondern die Symptome zu bekämpfen. Da diese Therapien viel einfacher zu realisieren sind als die Gen- und Stammzelltherapien, werden die meisten Entwicklungen auf pharmakologischer Basis entstehen.
Stammzell-Therapien
Hierzu werden Stammzellen eines gesunden Spenders verwendet, welche das Potenzial haben sich in Zellen zu entwickeln und die kranken Zellen zu ersetzen.